Longboard Pharmaceuticals schließt die Rekrutierung der PACIFIC-Studie der Phase 1b/2a zur Evaluierung von LP352 zur Behandlung von entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien ab

Veröffentlicht: 23. August 2023

LA JOLLA, Kalifornien--(BUSINESS WIRE)-- Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH), ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung neuartiger, transformativer Medikamente für neurologische Erkrankungen konzentriert, gab heute bekannt, dass es die Registrierung seiner Produkte abgeschlossen hat Klinische Studie der Phase 1b/2a, die PACIFIC-Studie, in der LP352, ein oraler, zentral wirkender 5-HT2C-Rezeptor-Superagonist, bei 52 Teilnehmern mit entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie (DEEs) untersucht wird. Die Hauptziele der Studie sind die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von LP352. Die PACIFIC-Studie wird auch die Veränderung der Anfallshäufigkeit im Verlauf der Behandlungsdauer bewerten, und die Daten werden voraussichtlich das Design und die Eigenschaften des geplanten Phase-3-Programms für LP352 beeinflussen. Teilnehmer, die die PACIFIC-Studie abschließen, sind berechtigt, in die laufende offene Verlängerungsstudie überzugehen, sofern sie dies wünschen.

„Der Abschluss der Rekrutierung der PACIFIC-Studie ist ein enormer Meilenstein für Longboard und wir freuen uns sehr über das starke Interesse der DEE-Patientengemeinschaft, was den großen ungedeckten Bedarf unterstreicht, der weiterhin besteht“, erklärte Dr. Randall Kaye, Chief Medical Officer von Longboard. „Wir möchten der gesamten DEE-Community, einschließlich der Teilnehmer, ihrer Familien und den Befürwortern, sowie den Ermittlern, Standorten und Koordinatoren für ihre Teilnahme und kontinuierliche Zusammenarbeit danken. Dieser Erfolg bringt uns der Unterstützung von Menschen mit entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien einen Schritt näher.“

„Angesichts des erheblichen ungedeckten Bedarfs und des begrenzten Zugangs zu neuartigen und zielgerichteten Therapien, der bei der Mehrheit der Patienten mit refraktären Epilepsien besteht, freue ich mich über den innovativen Ansatz, klinische Forschung zu DEEs im weiteren Sinne durchzuführen. Ich freue mich auf die PACIFIC-Daten und das Potenzial von LP352“, sagte Dennis Dlugos, MD, MSCE, pädiatrischer Neurologe am Children's Hospital of Philadelphia, Vizepräsident und Leiter des Epilepsy Study Consortium und Hauptforscher der PACIFIC-Studie.

„Wir freuen uns über das Engagement von Longboard, den Bereich der seltenen und refraktären Epilepsie voranzutreiben. Der integrative Charakter der PACIFIC-Studie ist einzigartig und aufregend, insbesondere angesichts der Tatsache, dass Menschen mit bestimmten DEEs keinen Zugang zu neueren Therapien und klinischen Studien hatten“, sagte Tracy Dixon-Salazar, PhD, Geschäftsführerin der LGS Foundation. „Es besteht ein dringender Bedarf an kontinuierlicher Verbesserung der Forschung und Innovation für diese schweren Syndrome, und wir freuen uns auf die Ergebnisse der PACIFIC-Studie.“

ÜBER DIE PAZIFIK-STUDIE

Die PACIFIC-Studie ist eine klinische Studie der Phase 1b/2a, in der Teilnehmer mit entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien (DEEs) untersucht werden. Die Hauptziele der Studie sind die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von LP352. Die PACIFIC-Studie wird auch die Veränderung der Anfallshäufigkeit im Laufe der Behandlungsdauer bewerten. An der Studie nahmen 52 Teilnehmer mit verschiedenen behandlungsresistenten Anfällen, die in die Kategorie DEE fallen, an etwa 30 Studienorten in den Vereinigten Staaten und Australien teil. Es wird erwartet, dass die Daten der PACIFIC-Studie Informationen über das Design und die Merkmale des geplanten Phase-3-Programms für LP352 liefern. Teilnehmer, die die PACIFIC-Studie abschließen, sind berechtigt, in die laufende Open-Label-Erweiterungsstudie (OLE) überzugehen, sofern sie dies wünschen. Bei der OLE handelt es sich um eine multizentrische, offene klinische Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase 2 mit mehreren Dosen, die darauf abzielt, die langfristige Sicherheit von LP352 bei Teilnehmern mit DEE zu bewerten, die die PACIFIC-Studie abgeschlossen haben.

ÜBER ENTWICKLUNGS- UND EPILEPTISCHE ENZEPHALOPATHIEN

DEEs beziehen sich auf eine Gruppe schwerer heterogener Epilepsien, die durch arzneimittelresistente Anfälle und erhebliche Entwicklungsverzögerungen gekennzeichnet sind.

Wichtig ist, dass sich die Entwicklungsverzögerung verlangsamen kann, wenn die Anfallskontrolle verbessert werden kann. Die meisten DEEs beginnen früh im Leben, oft schon im Säuglingsalter. Bei Kindern können häufige und schwere Anfälle unterschiedlicher Art auftreten. Unter anderem können epileptische Krämpfe, tonische oder atonische Anfälle und myoklonische Anfälle beobachtet werden. In vielen Fällen bleiben Anfälle lebenslang bestehen, obwohl sie in einigen Fällen aufgrund bestimmter Syndrome oder spezifischer Ursachen mit der Zeit nachlassen können.

ÜBER LONGBOARD PHARMACEUTICALS

Longboard Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung neuartiger, transformativer Medikamente für neurologische Erkrankungen konzentriert. Longboard arbeitet an der Weiterentwicklung eines Portfolios zentral wirkender Produktkandidaten, die hochselektiv für spezifische G-Protein-gekoppelte Rezeptoren (GPCRs) sein sollen. Die Produktkandidaten für kleine Moleküle von Longboard basieren auf mehr als 20 Jahren GPCR-Forschung. Longboard untersucht LP352, einen oralen, zentral wirkenden 5-Hydroxytryptamin-2C (5-HT2C)-Rezeptor-Superagonisten ohne nachweisbare Aktivität auf die 5-HT2B- und 5-HT2A-Rezeptor-Subtypen, der sich in der Entwicklung für die potenzielle Behandlung von Anfällen befindet, die mit einem breiten Spektrum von Anfällen einhergehen von entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien. Longboard evaluiert außerdem LP659, einen oralen, zentral wirkenden Sphingosin-1-Phosphat (S1P)-Rezeptor-Modulator der Subtypen 1 und 5, der sich in der Entwicklung für die potenzielle Behandlung mehrerer neurologischer Erkrankungen befindet.

VORAUSSCHAUENDE AUSSAGEN

Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung sind zukunftsgerichtete Aussagen, die eine Reihe von Risiken und Unsicherheiten beinhalten. In einigen Fällen können Sie zukunftsgerichtete Aussagen an Wörtern wie „auf dem richtigen Weg“, „Ziel“, „Ziel“, „wird“, „erwarten“, „planen“, „geeignet für“, „Ziel“, „ näher an“, „sich darauf freuen“, „potenziell“, „Engagement“, „entworfen für“, „können“, „können“, „konzentriert auf“, „arbeiten an“ oder die Verneinung, der Plural oder andere Zeitformen von Diese Wörter oder andere vergleichbare Formulierungen enthalten unter anderem Aussagen zu Folgendem: dem Potenzial von LP352, einschließlich der Weiterentwicklung in ein Phase-3-Programm, der Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit einem breiten Spektrum von DEEs oder der Befriedigung eines ungedeckten Bedarfs bei Menschen Leben mit DEEs; die PACIFIC-Studie, einschließlich der Studienteilnehmer, die die PACIFIC-Studie abschließen und in die OLE-Studie übergehen, der Zeitpunkt der Topline-Ergebnisse der PACIFIC-Studie und das Potenzial dieser Ergebnisse, ein geplantes Phase-3-Programm für LP352 zu informieren; die Möglichkeit, dass Anfälle bei bestimmten Syndromen oder spezifischen Ursachen mit der Zeit nachlassen; das Design, die Eigenschaften und das Potenzial der Produktkandidaten von Longboard; und Longboards Engagement, Fokus und Arbeit. Für solche Aussagen beansprucht Longboard den Schutz des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse können erheblich von den Erwartungen von Longboard abweichen. Zu den Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen von Longboard genannten oder implizierten Ergebnissen abweichen, gehören unter anderem die folgenden: Die Produktkandidaten von Longboard, einschließlich LP352, befinden sich in der frühen bis mittleren Phase einer langwierigen Forschung. Entwicklung und behördlicher Überprüfungsprozess, dessen Zeitpunkt, Art und Ergebnis ungewiss sind und die Produktkandidaten von Longboard möglicherweise nicht in der Forschung oder Entwicklung vorankommen oder für die Vermarktung nicht zugelassen werden; Nichtklinische und klinische Daten sind umfangreich und detailliert, und Aufsichtsbehörden interpretieren oder gewichten die Bedeutung der Daten möglicherweise anders und kommen zu anderen Schlussfolgerungen als Longboard oder andere, fordern zusätzliche Informationen an, haben zusätzliche Empfehlungen oder ändern ihre Leitlinien oder Anforderungen vor oder nach der Genehmigung; Ergebnisse klinischer Studien und anderer Studien unterliegen unterschiedlichen Interpretationen und lassen möglicherweise keine Vorhersagen über zukünftige Ergebnisse zu; Topline-Daten spiegeln möglicherweise nicht die vollständigen Ergebnisse einer bestimmten Studie oder Studie wider; Die Rekrutierung von Teilnehmern für die laufenden und geplanten klinischen Studien von Longboard ist wettbewerbsintensiv und herausfordernd. andere Risiken im Zusammenhang mit der Entwicklung und Vermarktung der Produktkandidaten von Longboard; Risiken im Zusammenhang mit der begrenzten Betriebsgeschichte, Finanzlage und dem Bedarf an zusätzlichem Kapital von Longboard; Longboard benötigt zusätzliche Management- und Finanzressourcen, um alle seine Programme voranzutreiben, und Sie und andere sind möglicherweise nicht mit der Art und Weise einverstanden, wie Longboard seine Ressourcen zuweist. makroökonomische Ereignisse, die sich aus der COVID-19-Pandemie oder sich entwickelnden geopolitischen Entwicklungen wie dem Konflikt in der Ukraine ergeben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Auswirkungen auf die klinischen Studien und den Betrieb von Longboard, den Betrieb der Lieferanten, Partner, Mitarbeiter und Lizenznehmer von Longboard sowie die Kapitalmärkte , was jeweils ungewiss bleibt; Risiken im Zusammenhang mit unerwarteten oder ungünstigen neuen Daten; Risiken im Zusammenhang mit der Abhängigkeit von Lizenzen oder Kooperationsvereinbarungen; andere Risiken im Zusammenhang mit der Abhängigkeit von Longboard von Dritten; Wettbewerb; Produkthaftung oder andere Rechtsstreitigkeiten oder Meinungsverschiedenheiten mit anderen; Klagen von Regierungen und Drittparteien, einschließlich in Bezug auf Erstattung und Preisgestaltung; Risiken im Zusammenhang mit der Einhaltung gesetzlicher Vorschriften; und Risiken im Zusammenhang mit den geistigen Eigentumsrechten von Longboard und Dritten. 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Megan E. KnightLeiterin Investor [email protected] 858.789.9283

Quelle: Longboard Pharmaceuticals, Inc.

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